Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich -

 
Działalność i cele

Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich powstało na początku 2005 roku. Forum grupuje Stowarzyszenia od lat zabiegające o zapewnienie opieki i leczenia dla osób chorych na rzadkie choroby genetyczne. Członkami Forum są:

Działalność naszego Forum skupia się wokół problematyki terapii ultra rzadkich chorób genetycznych – Gauchera, MPS, Pompego i Fabry'ego. Do niedawna pacjenci nie otrzymywali żadnej terapii. Od kilku lat znana jest już technologia produkcji enzymów. Zaowocowało to wynalezieniem leków dla kilku jednostek chorobowych, które podawane stale zapobiegają śmiertelnej degradacji zdrowia a wielu przypadkach pozwalają prowadzić normalne życie. Obecnie na ukończeniu są prace nad wdrożeniem do produkcji kolejnych preparatów dających pozytywne rezultaty. W Polsce zdiagnozowanych jest około 350 przypadków tych chorób. Terapię chorób, dla których sa dostepne leki, prowadzi IP Centrum Zdrowia Dziecka w oparciu o programy charytatywne lub programy terapeutyczne finansowane przez NFZ. Koszty terapii tych chorób są tak duże, że niemożliwe jest finansowanie ich ze środków własnych pacjentów. Współpracując ze stowarzyszeniami pacjentów chorych na choroby Gauchera, MPS, Pompego i Fabry'ego, pragniemy, w drodze dialogu z władzami oraz ośrodkami zajmującymi się terapią w/w chorób, doprowadzić do trwałej praktyki zapewniającej ciągłość finansowania terapii ultra rzadkich chorób genetycznych. Poprzez uświadomienie społecznego znaczenia terapii tych ciężkich chorób, liczymy na zrozumienie konieczności wprowadzenia długofalowej polityki zapewniającej doraźne i długofalowe finansowanie leczenia oraz wysokospecjalistycznej opieki dla pacjentów dotkniętych ultra rzadkimi chorobami genetycznymi.

Zapraszamy na Konferencję Chorób Rzadkich w Cedzynie - 23 lipiec 2010 - www.rdconf-cedzyna2010.pl